Génterápia 2025

A Hunter szindróma kezelésére 2025-ig egyetlen lehetőség adódott: az Elaprase enzimkezelés. Az enzimkezelés úgy zajlik, hogy a beteg heti egy napot a kórházban tölt, vizsgálatokat követően infúzió formájában megkapja az enzimet, amely kb. 3-5 óra alatt jut be a szervezetébe. A gyógyszer nem képes átjutni a vér-agy gáton, ezért a szellemi leépülést nem tudja megállítani.

Nagy áttörés történt a betegség kezelésében, hogy Manchesterben kísérleti jelleggel 5 beteg kapott génterápiás kezelést. A kezelés óta fél év telt el, amely úgy tűnik, működik. A betegek szervezete magától termeli a hiányzó enzimet.

A teljes cikk itt érhető el:

https://hvg.hu/tudomany/20251124_hunter-szindroma-genetikai-betegseg-genterapia-gyogyitas#mie3yoayit2pl17o7gf

https://www.bbc.com/news/articles/c5y0y56x6veo

https://www.manchester.ac.uk/about/news/groundbreaking-gene-therapy-trial-for-hunter-syndrome-opens/