Kutatások világszerte

A menüpon alatt a világon 2023-ban folyamatban lévő kísérletekről olvashatunk. 

Vimizim (Elosulfase alfa) (BMN 110) (BioMarin Pharmaceutical) - heti infúzió MPS IV-A-ban (Morquio A szindróma) szenvedő betegeknek.

Naglazyme (galsulfase) – enzimpótló kezelés mucopolysaccharidosis VI (MPS VI) betegeknek

Aldurazyme (laronidase) – enzimpótló kezelés mucopolysaccharidosis I (MPS I) betegeknek

Mindhárom fenti a BioMarin terméke és elvileg a piacon van. https://www.biomarin.com/our-motivation/diseases-and-conditions/

ClinicalTrials.gov ID NCT03784287 – Ez a klinikai vizsgálat a hosszú távú (tralesinidase alfa) AX 250 ICV (agykamrába juttatott) kezelés kognitív funkciókra gyakorolt hatását vizsgálja MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) betegeken.

Vizsgálatok: Németországban, Spanyolországban, Egyesült Királyságban és Törökországban

https://www.allievex.com/tralesinidase-alfa

A gyógyszer intravénás alkalmazása elvileg már elérhető.

ClinicalTrials.gov ID NCT04360265 – Az ABO-102 beadásával járó génterápiás klinikai vizsgálatban résztvevő MPS IIIA-ban szenvedő betegek hosszú távú követéses vizsgálata. Tehát van/lesz valami génterápia MPS IIIA-ra.

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04360265?term=NCT04360265&draw=2&rank=1

Mepsevii (vestronidase alfa) a VII-es típusú mukopoliszacharidózis (MPS VII, más néven Sly-szindróma) kezelésére szolgáló gyógyszer. Infúzió kéthetente.

ClinicalTrials.gov ID NCT05238324 – 1. fázisú, nyílt, szekvenciálisan emelkedő dózisú vizsgálat. A HMI-203 génterápia egyszeri intravénás infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát értékelő klinikai vizsgálat. A vizsgálatban 18 és 45 év közötti, MPS II-ben (Hunter-szindróma) szenvedő, jelenleg idurszulfáz ERT-ben (vagy azzal egyenértékű kezelésben) részesülő férfiak vehetnek részt.

USA és Kanada

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05238324?term=NCT05238324&draw=2&rank=1

ClinicalTrials.gov ID NCT05073783 – aktív, de nem lehet jelentkezni rá – A Myozyme® és az Aldurazyme® biztonságosságának értékelésére irányuló vizsgálat bármely korcsoportba tartozó, Pompe-kórban vagy I. típusú mukopoliszacharidózisban (MPS I) szenvedő férfi és női résztvevőkkel, otthoni ápolási környezetben (HomERT).

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05073783?term=NCT05073783&draw=2&rank=1

ClinicalTrials.gov ID NCT03071341 – Az AGT-181 egy alfa-L-iduronidázt tartalmazó fúziós fehérje, amely intravénásan, perifériásan beadott enzimet az agyba juttatja (vér-agy-gáton átmegy). Ez az AGT-181 hosszú távú biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata olyan MPS I-es betegeken, akik befejezték az előző, 26 hetes AGT-181-101-es vizsgálatot.

BEFEJEZVE

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03071341?term=NCT03071341&draw=2&rank=1

ClinicalTrials.gov ID NCT05422482 – Csak Dél-Koreában – A vizsgálat célja az intracerebroventrikuláris (agykamrába juttatott) GC1123 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése MPS II-ben szenvedő, központi idegrendszeri érintettségű, intravénás gyógyszeres kezelésben részesülő betegeknél.

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05422482?term=NCT05422482&draw=2&rank=1

ClinicalTrials.gov ID NCT04453085 – A JR-171-101 I/II. fázisú, nyitott, multicentrikus, multinacionális (Japán, Brazília és az Egyesült Államok) kiterjesztett vizsgálata az MPS I kezelésére. A Lepunafusp alfa (JR-171) egy vér-agy-gáton áthatolható fúziós fehérje, amely J-Brain Cargo és IDUA (egy lizoszomális enzim, α-L-iduronidáz) fúziós fehérjéből áll. A Lepunafusp alfa képes csökkenteni a heparán-szulfát (HS) és a dermatán-szulfát (DS) koncentrációját. A Lepunafusp alfa felhasználható az I-es típusú mukopoliszacharidózis kutatására.

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04453085?term=NCT04453085&draw=1&rank=1

JR-141-GS31 – globális klinikai vizsgálat MPS-II – III. fázisban, jelenleg fut (IZCARGO)

JR-171 – Hurler – 1/2 fázis indul ősszel

JR-441 – MPS-IIIA (Sanfilippo A) – 1/2 fázis indulása tervezve 2023-ra

Sanfilippo B-re tervezett vizsgálat indul 2024-ben

Agalsidase Beta BS I.V. infúzió Fabry betegségre

Minden fenti a JCR Pharmaceuticals terméke.

https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/biopharmaceutical/product.html

ClinicalTrials.gov ID NCT03566043 – Az RGX-121 egy génterápia, amelynek célja, hogy az iduronát-2-szulfatáz gén (IDS) funkcionális másolatát a központi idegrendszerbe juttassa. Ez a vizsgálat egy biztonságossági és hatékonysági, dózistartományon alapuló vizsgálat annak megállapítására, hogy az RGX-121 biztonságos, hatékony és jól tolerálható-e az MPS II-ben szenvedő betegek számára.

USA és Brazília

RGX-111 – ugyanaz, mint a fenti 121, csak MPS-I-re

Mindkettőt a cerebrospinalis folyadékba adják. RGX-121 Phase 1/2/3 nyitva, lehet jelentkezni.

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03566043?term=NCT03566043&draw=2&rank=1

Az AGT-182 egy idurszulfázt tartalmazó fúziós fehérje, amely intravénásan (perifériásan) beadva eljut az agyba (átmegy a vér-agy-gáton). Ez a vizsgálat egy biztonságossági és dózistartomány-vizsgálat, mely az expozíciós adatokra, valamint a gyógyszer biológiai aktivitására vonatkozó információkra fókuszál. Semmi eredmény nincs még publikálva.

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02262338?term=AGT-182&draw=2&rank=1

ClinicalTrials.gov ID NCT04251026 – Egy multicentrikus, multiregionális, nyitott vizsgálat a DNL310 biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinamikájának (PD) értékelésére. Központi idegrendszeri enzimpótló terápia (átmegy a vér-agy-gáton), amelyet a II-es típusú mukopoliszacharidózis (MPS II; Hunter-szindróma) perifériás és központi idegrendszeri manifesztációinak kezelésére terveztek. Nyitott, gyerekkorú résztvevőket várnak.

Hollandiában és UK-ban jelenleg fut.

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04251026?term=NCT04251026&draw=2&rank=1

ClinicalTrials.gov ID NCT05371613 – 2/3 fázisú, multiregionális, kettős vak, randomizált, kontrollált vizsgálat a DNL310, egy központi idegrendszeri enzimpótló terápia (átmegy a vér-agy-gáton) hatékonyságáról és biztonságosságáról a II-es típusú mukopoliszacharidózis (MPS II) esetében.

A résztvevők előre meghatározott kritériumok alapján jogosultak lehetnek a DNL310 vagy idurszulfázzal történő nyílt kezelési fázisba való bekerülésre is.

Alábbi országokban fut: Belgium, Csehország, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Svédország, Törökország, Egyesült Királyság

https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05371613?term=NCT05371613&draw=1&rank=1

(Innen utasították vissza Gábrielt idén tavasszal.)

OTL-203 – génterápia klinikai vizsgálat MPS-I-re (Orchard Therapeutics) új

https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-release-details/orchard-therapeutics-announces-us-fda-clearance-ind-application/

OTL-201 – génterápia klinikai vizsgálat MPS-IIIA-ra (Orchard Therapeutics) új

https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-release-details/orchard-therapeutics-announces-first-neurocognitive-data-otl-201/

Odiparcil – kismolekulás gyógyszer, mely több MPS típus esetében is hatékony lehet. Segíti a lerakódások sejtekből való ürülését. Sajnos évek óta csend van, nem tudni folynak-e még kutatások, vizsgálatok.

https://inventivapharma.com/therapeutic-areas/mucopolysaccharidosis-mps/